New Gene Therapy Proves Effective In Treating Severe Heart Failure

Mount Sinai School of Medicine-ийн судлаачид шинэ ген эмчилгээг бий болгосон ба энэ нь гүнзгийрсэн зүрхний дутагдалаас хамгаалахад аюулгүй бөгөөд үр нөлөөтэй ажээ. SERCA2a нь дутагдалтай ажиллаж буй зүрхний шахуургыг илүү үр дүнтэй болгодог энзимийн нийлэгжилийг идэвхижүүлдэг ген эмчилгээ ажээ. Phase II судалгаагаар бага зэргийн инвазив зүрх сэтгүүрдэлтээр дамжуулан SERCA2a-г тарьж өгөх нь зүрхний дутагдал бүхий өвчтөнүүдийн эмчилгээнд аюулгүй бөгөөд эмнэлзүйн ач холбогдолтой байж зүрхний дутагдалын зэрэглэлийг бууруулдаг байна. Энэ талаарх мэдээ, мэдээллийг Берлинд болсон Heart Failure Congress of the European Society of Cardiology-т илтгэжээ.

"SERCA2a нь гүнзгийрсэн зүрхний дутагдал бүхий өвчтөнүүдэд анхны үр дүнг авчирсан ба аюулгүй, үр нөлөөтэй нь тогтоогдсон" гэж судлаач Jill Kalman, MD, Associate Professor, Medicine, Cardiology, Director of the Cardiomyopathy Program, Mount Sinai School of Medicine мэдэгдсэн байна. "SERCA2a нь дээрх өвчтөнүүдийн эмчилгээнд ач холбогдол өгөхүйц үр дүнг авчраагүй боловч найдвар төрүүлэх сонголт болж байгаа юм" гэжээ.

CUPID (Calcium Up-regulation by Percutaneous administration of gene therapy In cardiac Disease-Зүрхний эмгэгийн үеийн кальцийн шингээлтийг зохицуулагчийг судсан дотуур суулгах ген эмчилгээ) судалгаа нь тохиолдолын, давхар сонголттой, плацебо хяналттай судалгаа бөгөөд судалгаанд гүнзгийрсэн зүрхний дутагдал бүхий 39 өвчтөн хамрагдсан байна. Өвчтөнүүдэд SERCA2a ген болон плацебог санамсаргүй байдлаар сонгож өгсөн ба үр дүнг 6 сарын дараа үнэлжээ. Эмчилгээг амбулаторийн зүрх сэтгүүрдэх процедурын үед өвчтөнүүдийн зүрхэнд шууд хийж өгчээ.

SERCA2a бүхий өвчтөнүүдийн бүлэгт шинж тэмдэг, зүрхний үйл ажиллагаа болон зүрхний дутагдалын хүндийн зэрэглэлийн сайжрал юмуу тогтворжилт тодорхойлогдсон ба тэдэнд мөн зүрх судасны дайрлага хоорондын зай болон давтамж буурсан байв. SERCA2a-г плацебо бүлэгтэй харьцуулахад аюулгүй бөгөөд гаж нөлөө, зүрхний дутагдал хамааралт дайрлага, лабораторийн эмгэг өөрчлөлт болон хэм алдагдалын нэмэгдэлт илэрдэггүй болох нь тогтоогджээ.

SERCA2a-г Roger J. Hajjar (Research Director of Mount Sinai's Wiener Family Cardiovascular Research Laboratories) болон Arthur & Janet Ross (Professor of Cardiology, Medicine, and Gene and Cell Medicine, Mount Sinai School of Medicine) нараар ахлуулсан судалгааны баг бий болгосон байна. Судалгааны баг 1999 онд эмчилгээнд ашиглаж болохуйц үр дүнг нээн илрүүлжээ.

"Mount Sinai Heart нь шалтгааныг арилгах эмчилгээг бий болгож үүнийгээ өвчтөний орны хажууд хүргэхийг зорьдог" гэж Valentin Fuster, MD (Director of Mount Sinai Heart), Zena and Michael A. Wiener (Cardiovascular Institute), Marie-Josee and Henry R. Kravis (Center for Cardiovascular Health, The Mount Sinai Medical Center) нар мэдэгджээ.

U.S. Centers for Disease Control & Prevention-мэдээлснээр 5.8 сая Америкчууд зүрхний дутагдалын улмаас шаналж, жил бүр 670,000 шинэ тохиолдол оношлогдож байна. Зүрхний дутагдал бүхий 5 хүн тутмын нэг нь оношлогдсоноос хойш 1 жилийн дотор нас бардаг. 2010 онд Нэгдсэн Улсад $39.2 тэрбум долларыг зүрхний дутагдалд зарцуулсан нь эрүүл мэндийн үйлчилгээ, эм, хөдөлмөрийн чадвар алдалт зэрэгт зарцуулагджээ. Зүрхний дутагдалыг аггрессив эмийн болон багажийн эмчилгээгээр эмчилдэг боловч бүрэн эмчлэх эм байхгүй байсаар байна. Зүрхний дутагдалын түгээмэл илрэх шинж тэмдэг нь амьсгал богиносох, ядарч сульдах, шагай, тавхай, хөл заримдаа хэвлийгээр хавагнах зэрэг юм.

Эх сурвалж:

New Gene Therapy Proves Effective In Treating Severe Heart Failure